医生为救患癌母亲买原料药,同情用药制度卡在哪?

勇敢的竹

最近有个事让我心里挺不是滋味。上海有位ICU医生叫叶明，他妈妈胃癌晚期，还是罕见的ALK基因突变。化疗、靶向、免疫全试过了，没用，连临床试验都不收。他查到美国有一款四代靶向药NVL-655在临床试验，有效率有50%，于是写信给药企申请同情用药，结果被拒。眼睁睁看着妈妈疼得打滚，他最后在一个病友群里买了原料药，花了万把块。头几天好像真起效了，但两周后病情恶化，人还是走了。他说药确实让妈妈舒服了些，但也太晚了。

这事听着极端，可像他妈妈这样求药无门的晚期病人，真的不少。肿瘤医院的赵宏主任说，一上午门诊五六十个病人，真正能进临床试验的也就两三个。为什么？试验入组标准卡得很死，要“完美病人”——年龄、身体状况、既往治疗都得符合。可现实里大多数患者都是“不完美”的。有位乳腺癌患者王丽，晚期，想入组，结果因为一场感冒被排除，后来找医药代表不是没名额就是遇到骗子。地市级医院更是连试验项目都少，想试新药只能往大医院跑，普通病人根本够不着。

还有一类叫“同情CAR-T”的道路也被堵了不少。以前很多血液肿瘤患者可以通过研究者发起的临床研究，花十几万用上CAR-T，救了不少人。但去年5月新的管理条例实施后，管控严格了，多数医院不敢轻易做。有个孩子父亲华阳，以前是神经外科医生，他儿子白血病化疗后MRD卡在0.4%，医生说强行移植基本100%复发，最适合的就是CAR-T。但对应的CD7靶点CAR-T还没上市，临床试验又要求MRD大于5%，他儿子刚好卡在中间。另一位12岁女孩因化疗引发脑血栓，被所有正规试验拒之门外。家属说，只要能给个合法机会，自费、签免责协议都行。

那药企为什么不敢提供药？一位业内人士说，不是药企冷血，是制度没兜底。责任风险太大，收费又不被允许，企业没有动力去做好事。现在同情用药的相关政策还停留在征求意见稿，十几年没落地。赵宏委员已经提交了提案，建议依托已有临床试验的中心来执行，既能让患者可靠，也能收集真实世界数据。但最关键是流程要快，等层层审批完了，病人可能已经没了。希望这个口子能早点开，别让更多人拿命去赌野路子。